В Объединённых Арабских Эмиратах впервые применена инновационная генная терапия для лечения наследственных заболеваний крови. Историческую процедуру провели в клинике Yas Clinic – Khalifa City в Абу-Даби. Проект реализован в партнёрстве с Центром стволовых клеток Абу-Даби (ADSCC) и фармацевтической компанией Vertex Pharmaceuticals при официальном надзоре Департамента здравоохранения Абу-Даби.
Для терапии использовался препарат CASGEVY (exagamglogene autotemcel) — первый в мире одобренный метод лечения на основе технологии редактирования генов CRISPR-Cas9. Этот подход позволяет точно «вырезать» и исправлять дефектный ген, ответственный за заболевание, на уровне ДНК пациента. Лечение предназначено для пациентов с серповидноклеточной анемией и бета-талассемией.
Процедура представляет собой сложный многоэтапный процесс: у пациента забирают кроветворные стволовые клетки, которые в лаборатории редактируют с помощью CRISPR-Cas9. После химиотерапии, уничтожающей дефектный костный мозг, пациенту возвращают его же, но уже генетически исправленные клетки. Это потенциально даёт однократное пожизненное излечение.
Заместитель министра здравоохранения Абу-Даби, д-р Нура Хамис Аль Гайти, отметила, что внедрение таких передовых методов укрепляет статус эмирата как центра мировой медицины. Главный врач Yas Clinic, д-р Мейсун Аль Карам, подчеркнула, что терапия даёт пациентам шанс на принципиально новое качество жизни.
Фактчекинг и контекст:
- CASGEVY (exa-cel) действительно является первой в мире одобренной терапией на базе CRISPR. Регуляторное одобрение в ЕС, Великобритании и США было получено в конце 2023 — начале 2024 годов.
- В ОАЭ данная процедура была проведена впервые, что является частью стратегии страны по позиционированию себя как лидера в области медицинского туризма и внедрения высокотехнологичной помощи.
- Стоимость подобного лечения на мировом рынке крайне высока и может достигать 2-3 миллионов долларов США за курс, что ставит вопрос о его доступности. Власти ОАЭ, вероятно, субсидируют такие процедуры в рамках государственных инициатив по развитию здравоохранения.
- Сотрудничество с Vertex Pharmaceuticals — ключевым разработчиком терапии — позволяет ОАЭ получить доступ к самым передовым методам лечения практически одновременно с ведущими мировыми клиниками.
